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2020.01

西地那非:除了勃起障碍,新适应症和新剂型带来新机遇!

发布者:原创 春秋君 药春秋浏览次数:150


西地那非的研发,是一个峰回路转的故事。


研发时的实验设计按照降血压和治疗心绞痛两个适应证进行的,I期临床试验,显示其安全性非常好,但对血压、心率、前臂血流量、静脉应变性和心排血量变化等指标的作用不理想。拟定的适应症效果一般,却意外发现了服药后阴茎勃起的副作用


随后在家庭背景中设计的针对阳痿的临床试验方案,取得很大成功,副作用成为主适应证,于1998年正式获批上市,商品名“Viagra”。西地那非成为首个治疗勃起功能障碍(ED)的药物,在市场里一战成名。


进入中国约20年,西地那非片对于ED的坚实疗效深入人心,在终端零售店被大众追捧。原研辉瑞的万艾可(俗称伟哥)、国产白云山的金戈已被大家熟知,另有数个国产产品:常山药业的万业强、亚邦药业的万菲乐、金恒制药的力哥、成都地奥制药的傲戈,名字间透着霸气。


近日,辉瑞的一个新剂型枸橼酸西地那非口腔崩解片获批上市,同样是治疗ED。空腹不用水送服的口腔崩解片对于空腹用水送服的普通片剂,具有相同的生物等效性。本品的获批,给予有吞咽障碍或困难的患者、取水不便的勃起功能障碍患者用药新选择。


起初还有点小纳闷:这个不用水送服和用水送服,实际价值相差远吗?

一位网友评论好消息,不用水送服,以后不用准备矿泉水了。


大概看出,任何的群体喜好性消耗,都可能产生巨大的经济效益。这种群体喜好一旦培养习惯后,就不会很快下滑,对于相关行业而言,都是一种利好。



前段时间“8岁小女孩到药店买伟哥的新闻引起人们关注,只因其患有特发性肺动脉高压。肺动脉高压属于罕见病,这类患者很年轻、生活质量却极低,外表健全却行动受限,日常走路对于他们来说都是折磨。


西地那非治疗肺动脉高压这一适应,于2005年在美国获批(商品名:Revatio,有片剂、口服混悬液、注射剂);2008年日本获批,之后日本还推出了适用于小儿的新剂型口崩片和干糖浆剂


但至今,这个适应症仍未在国内获批。因为在中国,肺动脉高压发病率低,而临床试验投入大,预期获利不明朗的情况下,药企去申请增加适应证的动力并不大。


一半国外已获批的罕见病药物未能进入中国,一个重要原因是临床试验很难完成。传统的临床试验需要一个实验组和一个对照组,罕见病人本来就很稀少,想要招募到足够的病人入组成了最大的挑战。


202017日,国家药监局发布2020年第1号文件《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》。

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真实世界研究,是和随机对照临床试验相对应的循证医学研究方法。简单来说,真实世界证据从传统循证临床科研以外的真实世界数据中挖掘信息,采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究,通过分析得到真实世界证据,以支持医疗产品监管决策。能用真实世界数据来展示疾病的自然特征,将它和实验组进行对比,就可以少招募一半的病人,这无疑会大大减轻药企的成本,加快罕见病新药在国内的注册上市。


当前国内针对肺动脉高压的药物有十几款,而没有获批适应证的伟哥是最便宜的。据调查,使用伟哥类药物治疗肺动脉高压的患者占到总人数的50.8%。《中国肺高血压诊断和治疗指南2018》中,已把西地那非列为一线治疗药物。


由此可见,西地那非的市场潜力仍在挖掘期,重点在ED市场的零售店终端和肺动脉高压适应症进展。



小建议:

鉴于前段时间一部分原料供应商遇到发补通知无法完成发补的情况,有意立项西地那非制剂的企业,需谨慎评估合作方。


推荐:

进口原料药供应商:Polpharma(波兰最大原料药制造商),CDMF备案(A)状态,登记号:Y20170000462