西地那非的研发，是一个峰回路转的故事。

研发时的实验设计按照降血压和治疗心绞痛两个适应证进行的，I期临床试验，显示其安全性非常好，但对血压、心率、前臂血流量、静脉应变性和心排血量变化等指标的作用不理想。“拟定的适应症”效果一般，却意外发现了服药后阴茎勃起的“副作用”。

随后在家庭背景中设计的针对“阳痿”的临床试验方案，取得很大成功，“副作用”成为主适应证，于1998年正式获批上市，商品名“Viagra”。西地那非成为首个治疗勃起功能障碍（ED）的药物，在市场里一战成名。

进入中国约20年，西地那非片对于ED的坚实疗效深入人心，在终端零售店被大众追捧。原研辉瑞的“万艾可（俗称伟哥）”、国产白云山的“金戈”已被大家熟知，另有数个国产产品：常山药业的“万业强”、亚邦药业的“万菲乐”、金恒制药的“力哥”、成都地奥制药的“傲戈”，名字间透着霸气。

近日，辉瑞的一个新剂型“枸橼酸西地那非口腔崩解片”获批上市，同样是治疗ED。空腹不用水送服的口腔崩解片对于空腹用水送服的普通片剂，具有相同的生物等效性。本品的获批，给予有吞咽障碍或困难的患者、取水不便的勃起功能障碍患者用药新选择。

起初还有点小纳闷：这个不用水送服和用水送服，实际价值相差远吗？

一位网友评论“好消息，不用水送服，以后不用准备矿泉水了。”

大概看出，任何的群体喜好性消耗，都可能产生巨大的经济效益。这种群体喜好一旦培养习惯后，就不会很快下滑，对于相关行业而言，都是一种利好。

前段时间“8岁小女孩到药店买伟哥”的新闻引起人们关注，只因其患有“特发性肺动脉高压”。肺动脉高压属于罕见病，这类患者很年轻、生活质量却极低，外表健全却行动受限，日常走路对于他们来说都是折磨。

西地那非治疗“肺动脉高压”这一适应，于2005年在美国获批（商品名：Revatio，有片剂、口服混悬液、注射剂）；2008年日本获批，之后日本还推出了适用于小儿的新剂型“口崩片和干糖浆剂”。

但至今，这个适应症仍未在国内获批。因为在中国，肺动脉高压发病率低，而临床试验投入大，预期获利不明朗的情况下，药企去申请增加适应证的动力并不大。

一半国外已获批的罕见病药物未能进入中国，一个重要原因是临床试验很难完成。传统的临床试验需要一个实验组和一个对照组，罕见病人本来就很稀少，想要招募到足够的病人入组成了最大的挑战。

2020年1月7日，国家药监局发布2020年第1号文件《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。

真实世界研究，是和随机对照临床试验相对应的循证医学研究方法。简单来说，真实世界证据从传统循证临床科研以外的真实世界数据中挖掘信息，采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，通过分析得到真实世界证据，以支持医疗产品监管决策。能用真实世界数据来展示疾病的自然特征，将它和实验组进行对比，就可以少招募一半的病人，这无疑会大大减轻药企的成本，加快罕见病新药在国内的注册上市。

当前国内针对肺动脉高压的药物有十几款，而没有获批适应证的“伟哥”是最便宜的。据调查，使用“伟哥”类药物治疗肺动脉高压的患者占到总人数的50.8%。《中国肺高血压诊断和治疗指南2018》中，已把西地那非列为一线治疗药物。

由此可见，西地那非的市场潜力仍在挖掘期，重点在ED市场的零售店终端和肺动脉高压适应症进展。

小建议：

鉴于前段时间一部分原料供应商遇到“发补通知”无法“完成发补”的情况，有意立项“西地那非制剂”的企业，需谨慎评估合作方。

推荐：

进口原料药供应商：Polpharma（波兰最大原料药制造商），CDMF备案（A）状态，登记号：Y20170000462。